Донидалорсен

Донидалорсен (API)

Аризаи тадқиқотӣ:
Donidalorsen API як олигонуклеотиди антисенс (ASO) аст, ки барои муолиҷаи ангиоэдемаи ирсӣ (HAE) ва шароити илтиҳобии алоқаманд мавриди таҳқиқ қарор дорад. Он дар заминаи терапияи мақсадноки РНК омӯхта мешавад, ки ба коҳиш додани ифодаипрекалликреин плазма(KLKB1 mRNA). Муҳаққиқон Донидалорсенро барои омӯхтани механизмҳои хомӯш кардани генҳо, фармакокинетикаи вобаста ба воя ва назорати дарозмуддати илтиҳоби миёнаравии брадикинин истифода мебаранд.

Функсия:
Donidalorsen вазифаҳои бо интихоби ҳатмӣ баKLKB1mRNA, кам кардани истеҳсоли плазмаи прекалликреин - як ферменти калидӣ дар системаи калликреин-кинин, ки барои ангезиши варам ва илтиҳоб дар HAE масъул аст. Бо паст кардани сатҳи калликреин, Донидалорсен ба пешгирии ҳамлаҳои HAE кӯмак мекунад ва бори бемориро коҳиш медиҳад. Ҳамчун API, он ҳамчун ҷузъи асосии терапевтӣ дар таҳияи муолиҷаҳои дарозмуддат ва зери пӯсти HAE хидмат мекунад.