Фитусиран (API)
Аризаи тадқиқотӣ:
Fitusiran API як РНК-и синтетикии хурди дахолаткунанда (siRNA) мебошад, ки асосан дар соҳаи гемофилия ва ихтилоли коагулятсия таҳқиқ карда мешавад. Онро ҳадаф қарор медиҳадантитромбин (AT ё SERPINC1)ген дар ҷигар барои коҳиш додани истеҳсоли антитромбин. Тадқиқотчиён Фитусиранро барои омӯхтани механизмҳои дахолати РНК (RNAi), хомӯш кардани генҳои хоси ҷигар ва стратегияҳои нави терапевтӣ барои барқарорсозии коагулятсия дар беморони гемофилияи А ва В, бо ё бидуни ингибиторҳо истифода мебаранд.
Функсия:
Фитусиран тавассути хомӯш кардани экспрессияи антитромбин, як антикоагулянти табиӣ фаъолият мекунад ва ба ин васила тавлиди тромбинро афзоиш медиҳад ва ба ташаккули лахта мусоидат мекунад. Ин механизм усули табобати профилактикиро барои кам кардани эпизодҳои хунравӣ дар беморони гемофилия пешниҳод мекунад. Ҳамчун API, Фитусиран ҳамчун ҷузъи фаъол дар терапевтҳои дарозмуддати пӯст, ки ба беҳтар кардани сифати зиндагӣ ва коҳиш додани сарбории табобат дар ихтилоли хунравӣ нигаронида шудааст, хидмат мекунад.