Гивосиран

Гивосиран (API)

Аризаи тадқиқотӣ:
Givosiran API як РНК-и синтетикии хурди дахолаткунанда (siRNA) мебошад, ки барои табобати порфирияи шадиди ҷигар (AHP) омӯхта шудааст. Он махсусан ба максад нигаронида шудаастАЛОС1ген (синтазаи кислотаи аминолевулинӣ 1), ки дар роҳи биосинтези гем иштирок мекунад. Тадқиқотчиён Гивосиранро барои таҳқиқи муолиҷаҳои бар асоси интерференсияи РНК (RNAi), хомӯш кардани генҳои ҷигар ва модуляцияи роҳҳои метаболикӣ, ки дар порфирия ва ихтилоли генетикии алоқаманд алоқаманданд, истифода мебаранд.

Функсия:
Гивосиран тавассути кам кардани ифодаиАЛОС1дар гепатоцитҳо, ба ин васила ҷамъшавии мобайнҳои гемҳои заҳролуд ба монанди ALA (кислотаи аминолевулиниӣ) ва PBG (порфобилиноген) кам мешавад. Ин барои пешгирии ҳамлаҳои нейровисцералӣ, ки бо порфирияи шадиди ҷигар алоқаманданд, кӯмак мекунад. Ҳамчун API, Givosiran ҷузъи фаъоли фармасевтӣ дар терапевтикаи RNAi мебошад, ки барои таъмини назорати дарозмуддати AHP бо маъмурияти пӯст пешбинӣ шудааст.