API-ҳои олигонуклеотидҳо
-
Инклисиран натрий
Inclisiran sodium API (Ингредиенти фаъоли фармасевтӣ) асосан дар соҳаи дахолати РНК (RNAi) ва терапевтикаи дилу рагҳо омӯхта мешавад. Ҳамчун siRNA-и дуқабата, ки ба гени PCSK9 нигаронида шудааст, он дар тадқиқоти пеш аз клиникӣ ва клиникӣ барои арзёбии стратегияҳои дарозмуддати хомӯш кардани генҳо барои паст кардани LDL-C (холестерини липопротеинҳои зичии паст) истифода мешавад. Он инчунин ҳамчун пайвастагии намунавӣ барои таҳқиқи системаҳои интиқоли siRNA, устуворӣ ва терапевтикаи РНК-и ҷигар хидмат мекунад.
-
Донидалорсен
Donidalorsen API як олигонуклеотиди антисенс (ASO) аст, ки барои муолиҷаи ангиоэдемаи ирсӣ (HAE) ва шароити илтиҳобии алоқаманд мавриди таҳқиқ қарор дорад. Он дар заминаи терапияи мақсадноки РНК омӯхта мешавад, ки ба коҳиш додани ифодаипрекалликреин плазма(KLKB1 mRNA). Муҳаққиқон Донидалорсенро барои омӯхтани механизмҳои хомӯш кардани генҳо, фармакокинетикаи вобаста ба воя ва назорати дарозмуддати илтиҳоби миёнаравии брадикинин истифода мебаранд.
-
Фитусиран
Fitusiran API як РНК-и синтетикии хурди дахолаткунанда (siRNA) мебошад, ки асосан дар соҳаи гемофилия ва ихтилоли коагулятсия таҳқиқ карда мешавад. Онро ҳадаф қарор медиҳадантитромбин (AT ё SERPINC1)ген дар ҷигар барои коҳиш додани истеҳсоли антитромбин. Тадқиқотчиён Фитусиранро барои омӯхтани механизмҳои дахолати РНК (RNAi), хомӯш кардани генҳои хоси ҷигар ва стратегияҳои нави терапевтӣ барои барқарорсозии коагулятсия дар беморони гемофилияи А ва В, бо ё бидуни ингибиторҳо истифода мебаранд.
-
Гивосиран
Givosiran API як РНК-и синтетикии хурди дахолаткунанда (siRNA) мебошад, ки барои табобати порфирияи шадиди ҷигар (AHP) омӯхта шудааст. Он махсусан ба максад нигаронида шудаастАЛОС1ген (синтазаи кислотаи аминолевулинӣ 1), ки дар роҳи биосинтези гем иштирок мекунад. Тадқиқотчиён Гивосиранро барои таҳқиқи муолиҷаҳои бар асоси интерференсияи РНК (RNAi), хомӯш кардани генҳои ҷигар ва модуляцияи роҳҳои метаболикӣ, ки дар порфирия ва ихтилоли генетикии алоқаманд алоқаманданд, истифода мебаранд.
-
Плозасиран
Plozasiran API як РНК-и синтетикии хурди дахолаткунанда (siRNA) мебошад, ки барои табобати гипертриглицеридемия ва ихтилоли марбут ба дилу рагҳо ва мубодилаи моддаҳо таҳия шудааст. Онро ҳадаф қарор медиҳадAPOC3ген, ки apolipoprotein C-III, як танзимгари асосии мубодилаи триглицеридҳоро рамзгузорӣ мекунад. Дар тадқиқот, Plozasiran барои омӯзиши стратегияҳои паст кардани липидҳо дар асоси RNAi, хосияти хомӯш кардани генҳо ва табобати дарозмуддат барои шароитҳо ба монанди синдроми оилавии хиломикронемия (FCS) ва дислипидемияи омехта истифода мешавад.
-
Зилебесиран
Zilebesiran API як РНК-и хурди интерференсивӣ (siRNA) мебошад, ки барои табобати гипертония таҳия шудааст. Онро ҳадаф қарор медиҳадАГТген, ки ангиотензиногенро рамзгузорӣ мекунад - як ҷузъи асосии системаи ренин-ангиотензин-альдостерон (RAAS). Дар тадқиқот, Зилебесиран барои омӯзиши равишҳои хомӯш кардани генҳо барои назорати дарозмуддати фишори хун, технологияҳои интиқоли RNAi ва нақши васеътари роҳи RAAS дар бемориҳои дилу раг ва гурда истифода мешавад.