Плозасиран (API)
Аризаи тадқиқотӣ:
Plozasiran API як РНК-и синтетикии хурди дахолаткунанда (siRNA) мебошад, ки барои табобати гипертриглицеридемия ва ихтилоли марбут ба дилу рагҳо ва мубодилаи моддаҳо таҳия шудааст. Онро ҳадаф қарор медиҳадAPOC3ген, ки apolipoprotein C-III, як танзимгари асосии мубодилаи триглицеридҳоро рамзгузорӣ мекунад. Дар тадқиқот, Plozasiran барои омӯзиши стратегияҳои паст кардани липидҳо дар асоси RNAi, хосияти хомӯш кардани генҳо ва табобати дарозмуддат барои шароитҳо ба монанди синдроми оилавии хиломикронемия (FCS) ва дислипидемияи омехта истифода мешавад.
Функсия:
Плозасиран тавассути хомӯшкунӣ амал мекунадAPOC3mRNA дар ҷигар, ки боиси паст шудани сатҳи аполипопротеинҳои C-III мегардад. Ин ба беҳтар шудани липолиз ва тоза кардани липопротеинҳои аз триглицерид бой аз ҷараёни хун мусоидат мекунад. Ҳамчун API, Plozasiran имкон медиҳад, ки табобатҳои дарозмуддатро ба таври назаррас паст кардани сатҳи триглицеридҳо ва коҳиш додани хатари панкреатит ва ҳодисаҳои дилу раг дар беморони гирифтори ихтилоли шадид ё генетикии липидҳо таҳия кунанд.