12-06-2021, вақти ИМА, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) натиҷаҳои мусбати озмоиши клиникии марҳилаи III-и номзади маводи мухаддири худ Трофинетидро эълон кард.Озмоиши марҳилаи III, ки Лаванда ном дорад, асосан барои арзёбии бехатарӣ ва самаранокии Trofinetide дар табобати синдроми Ретт (RS) истифода мешавад.Ҳамагӣ 189 субъектҳо ба қайд гирифта шуданд, ки ҳамаи занони 5-20 сола бо RS мебошанд.
Лаванда як озмоиши дукарата нобино, тасодуфӣ, плацебо-назоратшавандаи 12 ҳафта бо нуқтаҳои ибтидоии маҷмӯии саволномаи рафтори RS (RSBQ) ва ҷадвали рейтинги глобалии натиҷаҳои клиникӣ (CGI-I) буд, ки мутаносибан аз ҷониби кормандони ҳамширагӣ ва табибон арзёбӣ шудааст;Калид Нуқтаи дуюмдараҷа Миқёси рушди рафтори муошират ва рамзӣ барои навзодон ва навзодон (CSBS-DP-IT-Social) мебошад, ки асосан барои арзёбии рушди рафторҳои иҷтимоӣ, шифоҳӣ ва рамзӣ дар навзодон ва кӯдакони хурдсоли 6-24 истифода мешавад. моҳона аст ва мумкин аст барои аутизм истифода бурда шавад. Скрининги бармаҳал барои нишонаҳои таъхири рушд ва дигар таъхирҳои рушд, ки аз ҷониби кормандони ҳамширагӣ арзёбӣ мешавад.
Натиҷаҳо нишон доданд, ки Trofinetide дар ҳарду нуқтаи ниҳоӣ дар муқоиса бо плацебо беҳбудиҳои назаррас дорад.Тағйирот аз сатҳи ибтидоӣ дар RSBQ барои плацебо ва Трофинетид дар ҳафтаи 12 -1,7 нисбат ба -5,1 буд (p=0,0175);Холҳои CGI-I 3,8 ва 3,5 буданд (p = 0,0030).Дар ҳамин ҳол, тағирот аз сатҳи ибтидоӣ дар CSBS-DP-IT-Social барои плацебо ва Трофинетид мутаносибан -1,1 ва -0,1 буд.
Ҳарду нуқтаи ниҳоии ибтидоӣ ва ибтидоии дуюмдараҷаи Лаванда потенсиали Трофинетидро барои табобати RS нишон доданд, аммо бояд қайд кард, ки суръати қатъи табобат вобаста ба ҳодисаҳои нохуш (TEAEs) дар дасти Трофинетид нисбат ба плацебо баландтар буд. , Ду 2,1 фоиз ва 17,2 фоизро ташкил дод.Дар байни онҳо, зуҳуроти манфии маъмултарин инҳо буданд:
① Дарунравӣ – Трофинетид 80,6% (97,3% аз онҳо ҳалим то миёна буд) ва плацебо 19,1% буд;
② Қайкунӣ – Трофинетид 26,9% (96% аз онҳо ҳалим то миёна буд) ва плацебо 9,6% буд;
③ Ҳодисаҳои ҷиддии номатлуб дар 3,2% субъектҳои ҳарду гурӯҳ рух доданд.
Субъектҳои озмоиши Лаванда пас аз анҷоми озмоиш ё таҳқиқоти васеъкунии Лилак ва Лилак-2 гирифтани Trofinetide -ро идома медиҳанд ва > 95% субъектҳое, ки омӯзиши Лавандаро анҷом додаанд, гузаштан ба тамғаи кушодаи Лилакро интихоб карданд. васеъшавӣ Тадқиқот, бозёфтҳо ба вохӯрии тиббии дарпешистода пешниҳод карда мешаванд.
Вақти фиристодан: феврал-17-2022